Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Всем пациентам до и после инфузии препарата «Золгенсма» вводятся системные кортикостероиды.
Какие лекарства самые дорогие в мире Самый дорогой препарат — «Золгенсма», стоимость одной инъекции — около 2,5 миллиона долларов. Препарат используется для лечения редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии, при которой мышцы постепенно отмирают.
Стоимость "Золгенсмы" столь высока из-за дороговизны разработки препарата – клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов, рассказывал внештатный специалист по медицинской генетике минздрава Сергей Куцев.
Два года назад Мише Бахтину, который болен спинальной мышечной атрофией (СМА), сделали укол препарата золгенсма, самого дорогого лекарства в мире. Такой укол делают раз в жизни, и он помог лишь отчасти: ходить трехлетний Миша все равно не может.
Укол «Золгенсма» же делается только один раз, в возрасте до двух лет. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости.
Укол Золгенсма часто називають рятівним. Та лікування є найбільш ефективним для тих дітей, у яких симптоми СМА ще не почали проявлятися.